醫(yī)生們首次嘗試通過使用CRISPR技術對患者進行基因攻擊來治愈失明。

美聯(lián)社報道，俄勒岡州健康與科學研究所的一個研究小組注射了三滴液滴，將CRISPR DNA片段直接送入患者的眼球，希望能夠逆轉一種罕見的遺傳病，即Leber先天性黑病，這種疾病會在早期導致失明。童年。

Editas Medicine首席科學官Charles Albright告訴美聯(lián)社：“從字面上看，我們有可能吸引那些本質上失明的人，讓他們看見。”

Editas是實際開發(fā)該療法的生物技術公司之一。他說：“我們認為，這可能會打開一套全新的藥物來改變您的DNA。”

盡管某些遺傳病可以用傳統(tǒng)的基因療法治療，該療法將取代整個突變基因而不是對其進行編輯，但萊伯先天性黑病患者卻不走運。與疾病相關的基因太大，無法替換，因此醫(yī)生求助于CRISPR，以編輯出錯誤的突變。

麻薩諸塞州眼耳醫(yī)院的醫(yī)生埃里克·皮爾斯(Eric Pierce)對美聯(lián)社表示：“一旦對單元進行編輯，該單元將永久存在，并有望在患者的生命中持續(xù)存在。”

美聯(lián)社報道說，醫(yī)生將需要大約一個月的時間才能知道第一個實驗是否有效。如果是這樣，球隊已經計劃基因亂砍18多例患者-孩子和成人-與條件。